“白血病診療領域的進步非常大！以前大家都‘談白色變’，到如今是治好得多而且活下來得多。”蘇州大學附屬第一醫院吳德沛教授近期在采訪中表示

在白血病這一曾經的不治之癥正被逐步攻克背后，是越來越多新興治療手段和藥物的出現。在這股浪潮中，中國創新藥企已然成為一只不可忽視的新生力量，中國創新藥頭部企業亞盛醫藥就是其中的典型。

日前，由中國醫藥創新促進會主辦、亞盛醫藥承辦的“血液腫瘤創新藥高峰論壇暨耐立克?新適應癥全球上市會”召開。

全球best-in-class藥物耐立克

打破慢粒耐藥困境，有望實現費陽急淋“去化療”

耐立克是亞盛醫藥原創1類新藥，是中國首個且唯一獲批上市的第三代BCR-ABL抑制劑，獲國家“重大新藥創制”專項支持，為全球Best-in-class新藥。2023年11月，耐立克新適應癥獲批，用于治療對一代和二代酪氨酸激酶抑制劑（TKI）耐藥和/或不耐受的慢性髓細胞白血病（也稱慢性粒細胞白血病，以下簡稱慢粒）慢性期成年患者。這是該產品繼2021年首次獲批、并成功納入2022版國家醫保藥品目錄后的又一重要進展，將惠及更廣泛的中國CML患者。

“亞盛醫藥無疑是中國新藥研發的代表和驕傲，充分彰顯中國本土醫藥的創新水平。”中國科學院院士、重大新藥創制國家重大科技專項技術副總師陳凱先說道。

中國工程院院士、北京大學人民醫院血研所所長黃曉軍在致辭中表示，“耐立克新適應癥的獲批，將幫助更廣泛的患者更及時地獲得更深的緩解及更好的預后，使他們的生存更有保障。也將使中國慢粒規范化診療的路徑邁上新的臺階。”

此次耐立克新適應癥獲批，是基于一項開放性、全國多中心、隨機對照的關鍵性注冊II期臨床研究（HQP1351CC203）的結果。北京大學人民醫院江倩教授是該項臨床試驗的主要研究者。在此次會議上，江倩教授向大家介紹道， CC203研究證實了在TKI耐藥和/或不耐受慢性期慢粒患者中，耐立克相較可用療法（BAT）顯著提高了患者的無事件生存期（EFS），達到了主要研究終點。

同時，江倩教授也向大家介紹了耐立克在海外開展的國際多中心臨床研究的最新數據，指出該研究驗證了耐立克在經第三代TKI ponatinib或變構抑制劑asciminib（ponatinib和asciminib均未在中國上市）治療失敗的患者中療效顯著。

 “此外，耐立克于近期獲納入最新版美國國家綜合癌癥網絡（NCCN）慢粒治療指南，又一次體現了國際臨床界對該藥物的認可。” 江倩教授表示，“耐立克在世界舞臺展現了中國力量和中國成果，并能在這個領域為全球患者帶來更多的獲益，為海外專家帶去中國經驗。”

耐立克的出現，打破了中國慢粒治療的耐藥困境。但該藥物的潛力與前景遠不止于此。就在去年8月，國家藥品監督管理局（NMPA）藥物審評中心（CDE）批準了耐立克一項治療初治費城染色體陽性急性淋巴細胞白血病（費陽急淋）患者的全球注冊III期臨床試驗。這意味這耐立克有望成為國內首個獲批用于一線治療費陽急淋的TKI。

“在費陽急淋領域的臨床實際應用中，耐立克已經呈現出令人驚艷的療效，”蘇州大學附屬第一醫院陳蘇寧教授向大家介紹了這項全球注冊III期臨床試驗的進展，他表示，“隨著療效和安全性數據不斷被驗證，耐立克有望成為初治費陽急淋患者的標準治療方案。”

上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院趙維蒞教授在采訪中指出，作為三代TKI，耐立克在費陽急淋患者中的療效更好，有望實現該領域的“減化療”甚至是“去化療”。

“這兩年，耐立克挽救了許多慢粒和費陽急淋患者的生命，”上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院沈志祥教授在談及該藥物的臨床應用時感慨道，“相信24年耐立克新適應癥也會進入醫保，惠及更多患者。”

全球best-in-class潛力品種APG-2575

在血液腫瘤治療領域具廣闊潛力，三項全球注冊III期研究正在開展

而亞盛醫藥在血液領域的布局和實力并未止步于耐立克，公司自研的Bcl-2抑制劑APG-2575為深受國內外血液界關注的下一個“重磅品種”。

吳德沛教授在采訪中介紹道，APG-2575是更具優勢的創新型Bcl-2抑制劑，采用了每日梯度遞增的創新性給藥方式，可短期達到治療劑量從而縮短患者住院時間，同時安全性良好，不增加腫瘤溶解綜合征的發生率。

作為首個在中國進入臨床階段的、本土研發的Bcl-2抑制劑，也是全球第二個、國內首個看到明確療效、并進入關鍵注冊臨床階段的Bcl-2抑制劑，APG-2575目前有四項注冊臨床試驗正在開展，其中三項為全球注冊III期臨床研究。

河南省腫瘤醫院周可樹教授在會議上介紹了APG-2575在慢性淋巴細胞白血病（CLL）治療領域的研發進展，以及該品種針對CLL的全球注冊III期臨床研究的開展情況。“通過一系列國內外針對CLL 的研究，APG-2575療效和安全性良好，已充分證明其應用前景。” 周可樹教授表示：“我們十分期待這一中國原創、具全球“Best-in-Class”潛力的Bcl-2抑制劑盡快上市。”

浙江大學醫學院附屬第一醫院金潔教授則介紹了APG-2575治療急性髓系白血病（AML）患者的全球注冊III期臨床研究的相關情況。她指出，目前針對老年/不適合標準誘導化療的初治AML患者群體仍存在較大的尚未滿足的臨床需求，而Bcl-2抑制劑為這一領域帶來了治療革新。金潔教授通過既往臨床數據的展示，說明APG-2575在髓系腫瘤患者中具有強勁的治療潛力和良好的安全性。

除了CLL與AML，APG-2575這一全球Best-in-class品種在多種血液腫瘤治療領域具備廣闊的潛力，目前，該品種共獲5項美國FDA授予的孤兒藥資格認證，分別用于治療CLL、AML、華氏巨球蛋白血癥（WM）、多發性骨髓瘤（MM）、以及濾泡性淋巴瘤（FL）。

據亞盛醫藥首席醫學官翟一帆博士分享，亞盛醫藥在研管線中還有全球同類首創（First-in-class）品種MDM2-p53抑制劑APG-115，該品種不僅可以開展實體瘤和血液腫瘤相關的研究，更是進入了兒童腫瘤領域的研究；此外還有具全球Best-in-class潛力的中國原研EED抑制劑APG-5918，其在實體瘤和血液腫瘤方面均有治療潛力，對于慢性腎病造成的貧血和化療造成的貧血也都有一定的治療作用，未來可期！

亞盛醫藥董事長、CEO楊大俊博士則提到，公司在研藥物不僅是“單藥作戰“，相互聯合也具備巨大的治療前景。” 例如APG-2575+耐立克，就被被外界稱為是未來的王炸，“楊大俊博士說。

“現在我們都在講自主創新和高質量發展，在藥的領域肯定就是創新性的新藥。耐立克是Best-in-class藥物，亞盛醫藥則是堅持自主創新和高質量發展的代表性企業，“吳德沛教授如是說，“醫和藥應該相互融合、相互促進、共同發展、成為造福人類健康的一個偉大事業。“