研究性細胞療法 Bemdaneprocel（BRT-DA01）的耐受性良好，低劑量和高劑量組的所有12名受試者在一年內均未出現重大安全問題

一年后，探索性臨床試驗終點總體改善，高劑量組受試者表現出更大改善

所有受試者接受了為期一年的評估，證明了移植、細胞存活和植入的可行性

II期臨床試驗正在計劃中，預計于 2024 年上半年開始患者招募

德國柏林和美國馬薩諸塞州劍橋，2023 年 8 月 28 日 – 拜耳集團及其旗下獨立運營的臨床階段細胞治療子公司BlueRock Therapeutics LP今天公布了研究藥物bemdaneprocel（BRT-DA01）I期臨床試驗取得積極結果的詳細信息。Bemdaneprocel是一種治療帕金森病的干細胞衍生療法。上述數據已在丹麥哥本哈根舉行的國際帕金森病和運動障礙大會上公布。

該研究達到了主要目標，即證明bemdaneprocel在低劑量和高劑量組的所有 12 名受試者中均具有安全性和耐受性，且一年內沒有報告與該療法有關的嚴重不良事件。有兩起與 bemdaneprocel 無關的嚴重不良事件（包括一起外科手術引起的癲癇發作和一起新冠病例）均已解決，且沒有后遺癥。此外，18F-DOPA PET影像掃描展示了低劑量和高劑量組中細胞存活和植入的證據。18F-DOPA PET影像掃描是一種神經放射學技術，用于實現帕金森病的多巴胺能活性的可視化并對其進行評估。

世界運動障礙病學會帕金森病綜合評價量表MDS-UPDRS第三部分（運動功能檢查）和運動功能狀態評估工具Hauser Diary顯示，兩個組別的次要探索性臨床終點均有改善，其中高劑量組的受試者顯示出更大的改善。

Claire Henchcliffe

“I期臨床試驗的數據非常令人鼓舞”，加州大學歐文分校神經內科學院院長、該研究主要研究員之一Claire Henchcliffe博士說。“雖然這是一項小型開放標簽研究，但其主要終點的達成驗證了療法的安全性和耐受性，伴隨臨床結果顯示出的初步改善意味著研究向前邁出了一大步。我們希望這一趨勢能夠持續下去，并在后續臨床對照試驗中轉化為對帕金森病患者的獲益。”

使用Hauser Diary對患者進行分類，患者在“開通”狀態表示癥狀得到良好控制；在“關閉”狀態則表示癥狀惡化。和基線相比，參與bemdaneprocel I期臨床試驗的高劑量組受試者在一年后處于“開通”狀態的時間多 2.16 小時，且沒有出現運動障礙；處于“關閉”狀態的時間相應減少了 1.91 小時。低劑量組受試者處于“開通”狀態的時間比基線多 0.72 小時，且沒有出現運動障礙，處于“關閉”狀態的時間相應減少了0.75小時。

在高劑量組中，通過帕金森病評定量表MDS-UPDRS第三部分為 “停藥”狀態下bemdaneprocel一年期療效進行評分，得到相較于基線降低13.0分的結果。低劑量組結果為較基線降低7.6分。

Ahmed Enayetallah

“要想幫助飽受帕金森病困擾的患者，我們就需要創新療法，”BlueRock Therapeutics高級副總裁兼開發主管Ahmed Enayetallah說。“我們很高興分享I期臨床試驗的結果，并期待將 bemdaneprocel 推進到臨床試驗下一階段。”

根據上述結果， II期臨床試驗正在計劃中，預計于 2024 年上半年開始患者招募。

Christian Rommel

“過去幾十年來，對數百萬帕金森病患者的治療只出現了有限的改善，老齡人口的增加也會讓目前未被滿足的醫療需求變得更高，” 拜耳處方藥事業部執行委員會成員兼全球研發負責人Christian Rommel說。“I期臨床試驗的積極成果是向前邁出的堅實一步，我們也更加接近為患者提供創新治療方案的目標。”

關于BlueRock Therapeutics LP

BlueRock Therapeutics LP是一家臨床階段細胞治療公司，其使命是為嚴重危害健康疾病疾病開發再生藥物。該公司正在利用細胞療法的力量，開發神經學、心臟病學、免疫學和眼科適應癥新藥物。BlueRock的主要臨床項目 bemdaneprocel（BRT-DA01）處于帕金森病的I期臨床試驗階段。該公司成立于2016年，是Versant Ventures和拜耳旗下Leaps部門的合資企業，致力于投資能夠帶來根本改變的突破性創新。2019年底，BlueRock被拜耳完全收購，成為拜耳旗下獨立運營的子公司和細胞與基因治療平臺的基石。BlueRock的企業文化是無懼挑戰堅持不懈的勇氣、醫學轉化傳遞希望的迫切、以正直誠信為導向的使命以及開放共享的思想。更多詳情，敬請訪問https://bluerocktx.com/。

關于拜耳

拜耳作為一家跨國公司，在醫藥保健和農業領域具有核心競爭力。公司致力于通過產品和服務，幫助人們克服全球人口不斷增長和老齡化帶來的重大挑戰，造福人類，以及推動可持續發展。同時，集團還通過科技創新和業務增長來提升盈利能力并創造價值。在全球，拜耳品牌代表著信任、可靠及優質。在2022財年，拜耳的員工人數約為101,000名，銷售額為507億歐元。扣除特殊項目前的研發投入為62億歐元。更多信息，請參見 www.bayer.com。

前瞻性聲明

本新聞稿包括拜耳集團管理層基于當前設想和預測所作的前瞻性聲明。各種已知和未知的風險、不確定性和其它因素均可能導致公司未來的實際運營結果、財務狀況、發展或業績與上述前瞻性表述中所作出的估計產生重大差異。這些因素包括在拜耳官方網站 www.bayer.com上公開的拜耳各項報告。本公司沒有責任更新這些前瞻性聲明或使其符合未來發生的事件或發展。