2023年5月11日- 聯拓生物(納斯達克:LIAN)，一家致力于為中國和其他亞洲主要市場的患者帶來創新藥物的生物技術公司，宣布其CAMZYOS (mavacamten)正式獲得中國澳門特別行政區藥物監督管理局批準，用于治療有癥狀的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者。

澳門鏡湖醫院心內科主任顧問馮秀華醫生表示：“肥厚型心肌病是一種會嚴重影響患者生活質量的心血管疾病。我們非常欣喜地看到，mavacamten能在澳門特區獲批，為本地患有此慢性且令人衰弱疾病的患者帶來了希望”。

聯拓生物首席執行官王軼喆博士表示：“Mavacamten獲得澳門特區藥物監督管理局的批準，是該產品在聯拓授權區域的首次獲批，對于聯拓具有非常重要的里程碑意義。此次獲批也彰顯了我們對加速將創新療法帶給亞洲患者的承諾”。

2023年4月，中國國家藥品監督管理局（NMPA）已接受mavacamten用于治療有癥狀的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者的新藥上市申請（NDA），并將其納入了優先審評。2023年4月，聯拓生物公布了mavacamten 用于治療中國有癥狀的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）患者的EXPLORER-CN III期臨床試驗的積極頂線結果。EXPLORER-CN試驗達到了其預設的主要終點。其結果顯示，與安慰劑相比，mavacamten 從基線到第30周為患者帶來了具有統計學和臨床意義的 Valsalva左心室流出道（LVOT）壓差的改善（p＜0.001）。此外，在所有次要終點方面mavacamten均顯示出具有臨床意義的顯著改善，包括第30 周靜息狀態下LVOT 峰值壓差較基線的變化、第30 周Valsalva 激發的LVOT 峰值壓差<30 mmHg 的受試者比例、第30 周Valsalva 激發的LVOT 峰值壓差<50 mmHg 的受試者比例、第30 周紐約心臟協會（New York Heart Association，NYHA）心功能分級較基線改善至少1級的受試者比例、第30 周堪薩斯城心肌病問卷臨床總結評分較基線的變化以及經心臟核磁共振評估的第30 周左心室質量指數較基線的變化。試驗的安全性結果與之前mavacamten在有癥狀的oHCM的研究結果相一致，沒有觀察到新的安全性信號。

CAMZYOS (mavacamten)是首個且目前唯一獲得美國FDA批準的心肌肌球蛋白抑制劑，適用于治療癥狀性紐約心臟協會（NYHA）心功能II-III級的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者，以改善功能能力和癥狀。除在美國外，該藥也在澳大利亞、加拿大、巴西、瑞士和中國澳門特別行政區獲得了監管部門的上市批準。CAMZYOS是一種心肌肌球蛋白選擇性的別構可逆性抑制劑。CAMZYOS調節能進入“可結合肌動蛋白”（產生收縮力）狀態的肌球蛋白頭的數量，從而減少動力產生（收縮期）和殘留（舒張期）橫橋形成的概率。過量的肌球蛋白-肌動蛋白橫橋的形成和超松弛狀態的失調是HCM的機理特征。CAMZYOS將整體肌球蛋白群轉變到節能、可募集的超松弛狀態。在HCM患者中，用CAMZYOS抑制肌球蛋白可減少動力性左心室流出道（LVOT）梗阻并改善心臟充盈壓。

聯拓生物于2020年8月獲得了百時美施貴寶旗下全資子公司MyoKardia的許可授權，在中國大陸、香港、澳門、臺灣、泰國和新加坡對CAMZYOS進行開發和商業化。2022年2月，mavacamten在中國獲得了突破性療法資格認定，用于治療oHCM患者。

EXPLORER-CN III期試驗在中國共招募了81名有癥狀（NYHA心功能II或III級）的梗阻性肥厚型心肌病患者。所有受試者在篩選時的左心室流出道（LVOT）壓差（靜息或激發）均大于等于50 mmHg。患者以2:1的比例被隨機分組，分別接受 mavacamten或安慰劑的治療。

EXPLORER-CN研究的主要終點是從基線到第30周的Valsalva LVOT壓差的變化。次要終點包括第30 周靜息狀態下LVOT 峰值壓差較基線的變化、第30 周Valsalva 激發的LVOT 峰值壓差<30 mmHg 的受試者比例、第30 周Valsalva 激發的LVOT 峰值壓差<50 mmHg 的受試者比例、第30 周NYHA心功能分級較基線改善至少1級的受試者比例、第30 周堪薩斯城心肌病問卷臨床總結評分較基線的變化、第30 周N 末端B 型利鈉肽前體（NT-proBNP）較基線的變化、第30 周心肌肌鈣蛋白較基線的變化以及經心臟核磁共振評估的第30 周左心室質量指數較基線的變化。

肥厚型心肌病是一種由心肌過度收縮和左心室血液充盈受阻引起的慢性進行性疾病，可導致衰弱癥狀和心臟功能障礙。據估算，全球每500人中就有1人是肥厚型心肌病患者。導致肥厚型心肌病最常見的原因是心肌肌節蛋白的突變。在梗阻性或非梗阻性肥厚型心肌病患者中，強體力活動可導致疲勞或呼吸困難，影響患者的日常生活。肥厚型心肌病還與房顫、卒中、心力衰竭和心臟性猝死風險的增加有關。目前，中國約有110萬至280萬名肥厚型心肌病患者。