2024 年1月23日,拜耳集團旗下獨立運營的臨床階段細胞治療子公司BlueRock Therapeutics LP宣布已行使其選擇權,獲得OpCT-001的獨家許可。OpCT-001來自FUJIFILM Cellular Dynamics和Opsis Therapeutics的誘導性多能干細胞(iPSC)衍生細胞療法候選藥物,用于治療原發性光感受器疾病。BlueRock、FUJIFILM Cellular Dynamics和Opsis Therapeutics于2021年建立戰略研發合作,OpCT-001是此合作框架下正在開發的領先細胞療法候選藥物。根據協議條款,FUJIFILM Cellular Dynamics和Opsis Therapeutics將收取未公開的許可費,并有資格在實現開發和商業里程碑后獲得付款。
“我們相信,在恢復視網膜疾病患者的視力方面,細胞療法具有巨大的潛力,”BlueRock Therapeutics高級副總裁兼開發負責人Ahmed Enayetallah說。“與FUJIFILM Cellular Dynamics和Opsis Therapeutics團隊合作使我們能夠執行重要的臨床前研究活動。我們很高興將OpCT-001推向臨床,并計劃于今年提交IND申請。”
原發性光感受器疾病是遺傳性視網膜疾病的一個亞組,包括色素性視網膜炎和視錐細胞營養不良。這些疾病影響視網膜感光細胞的結構和功能,導致兒童和成人不可逆轉的視力喪失。目前尚無針對該患者群體的治療選擇。OpCT-001旨在通過用功能細胞替代視網膜中的退化組織,恢復由這些疾病引起的視力喪失。
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