中國國家藥品監督管理局日前批準依庫珠單抗（eculizumab）注射液（商品名：舒立瑞?，Soliris?）用于治療抗水通道蛋白4（AQP4）抗體陽性的視神經脊髓炎譜系疾病 (NMOSD)成人患者。依庫珠單抗是中國首個也是唯一一個獲批用于治療NMOSD的補體抑制劑。

此次依庫珠單抗獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）的批準，主要是基于一項關鍵三期PREVENT研究的結果。研究結果顯示，基于至首次判定試驗期間復發的時間，依庫珠單抗治療使復發風險降低，具有統計學意義和臨床意義。第48周時，98%的依庫珠單抗治療患者（63%的安慰劑治療患者）無復發（相對風險降低94.2%；危險比=0.058；95% CI：0.017-0.197；p <0.0001），治療獲益持續至第144周。此外，在為期144周的PREVENT研究內，96%接受依庫珠單抗治療的患者沒有復發，而無復發比例在接受安慰劑治療的患者中僅為 45%。

NMOSD是一種罕見的、令人衰弱的中樞神經系統自身免疫性疾病，主要累及視神經和脊髓。 大多數 NMOSD 患者會經歷多次復發，可能出現神經系統的新發癥狀或現有神經系統癥狀的惡化，并因多次復發導致永久殘疾。根據現有數據推斷，目前中國約有27,000 名成人確診患有NMOSD 。

北京協和醫院神經內科主任醫師，中華醫學會神經病學分會神經免疫學組副組長徐雁教授表示：“NMOSD的易復發性往往造成患者的長期嚴重殘疾，因此，我們很高興看到三期PREVENT研究證實了C5補體抑制劑在減少NMOSD復發方面的安全性和有效性，幾乎所有經依庫珠單抗治療的患者在48周時都沒有復發。此次依庫珠單抗治療成人NMOSD的適應癥在中國獲批，對我國該領域的治療意義重大。”

瑞頌制藥首席執行官Marc Dunoyer表示：“ NMOSD患者及其家庭不應該生活在對復發和潛在并發癥的恐懼之下。依庫珠單抗是全球首個用于治療NMOSD的C5補體抑制劑，我們很高興能將其引入中國，為NMOSD患者提供更創新的治療選擇。此次依庫珠單抗的獲批進一步提升了其在全球市場的可及性，同時充分體現了我們致力于改善神經系統罕見病患者生存質量的承諾。“

阿斯利康全球執行副總裁、國際業務及中國總裁王磊表示：“讓患者獲得高質量的醫療服務是我們不變的初心，我們期待依庫珠單抗為NMOSD患者帶來良好的長期生存獲益。未來，我們將繼續全面、快速引進全球創新藥品，也將與志同道合的伙伴一道建設健全罕見病診療生態體系，為NMOSD及更廣泛的罕見病社群構筑美好未來而努力。”

依庫珠單抗的安全性和耐受性在PREVENT 研究及其開放標簽擴展研究期間的結果一致。治療期間最常見的不良反應為上呼吸道感染，頭疼，鼻咽炎和惡心。

目前，依庫珠單抗已在中國獲批用于治療成人及兒童陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）、非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）和成人抗乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽性的難治性全身型重癥肌無力（gMG），并已在全球多個國家獲批多項適應癥。

2021年9月，阿斯利康在中國成立罕見病事業部，并持續引入創新的罕見病藥物。阿斯利康全球持續推動多個罕見病領域創新，涉及補體和非補體系統，包括陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥、非典型溶血性尿毒癥綜合征、全身型重癥肌無力、視神經脊髓炎譜系疾病、低磷酸酯酶癥、IgA腎病、狼瘡腎炎和淀粉樣變性等罕見疾病領域。