2023年9月5日，全球首款FcRn拮抗劑艾加莫德（衛偉迦?）正式在國內上市，惠及國內全身型重癥肌無力患者。同日，艾加莫德在北京、上海、廣東、湖北、河南、江西、河北等全國多個省市開出首批處方。從國內獲批到正式惠及患者僅用時67天，創下了國內進口生物制劑從獲批到上市的最快記錄。這意味著，這款重癥肌無力創新藥正式進入國內臨床應用，為不幸罹患全身型重癥肌無力這一罕見病的患者帶來了全新的治療選擇和回歸正常生活的新希望。

今年6月，衛偉迦?（艾加莫德α注射液）獲國家藥監局批準上市，與常規治療藥物聯合，用于治療乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽性的成人全身型重癥肌無力患者。艾加莫德是國內首個且目前唯一獲批的FcRn拮抗劑，通過其獨特的作用機制能清除體內的致病性免疫球蛋白G（IgG）抗體，在起效時間、療效、安全性等方面的特點突出，能夠幫助患者改善肌肉力量和生活質量，改善重癥肌無力患者治療結局。

能治但難治，重癥肌無力迎來全球首創新藥艾加莫德

重癥肌無力（MG）是一種慢性、自身免疫性神經肌肉疾病，由神經-肌肉接頭傳遞功能障礙引起，其特征是肌肉無力的反復發生和易疲勞，我國年發病率為0.68/10萬。國外數據顯示，超過85%的MG患者在發病18個月內進展為全身型重癥肌無力（gMG）。早在2018年，全身型重癥肌無力即已被納入國家五部委聯合發布的《第一批罕見病目錄》。

gMG可不同程度影響患者的眼球運動、吞咽、言語、活動和呼吸功能，導致明顯的肌無力，嚴重損害患者的活動能力和生活質量，嚴重影響患者的日常生活和工作，會給患者帶來終身的影響與困擾；此外，肌無力加重累及呼吸肌可引起肌無力危象，救治不及時可危及生命。

“一個手抓方向盤，一個手抬眼皮開車，就是我在患病后真實面對的生活場景。”來自山西的胡大哥分享道，在四十多歲的年紀里，本應該正值壯年，但在疾病的摧殘下逐漸成為了手無縛雞之力的人，很多時候回家，六層的樓高也需要緩四五次才能走上去，甚至連一捆菜都提不動，這給他的生活帶來了很多的麻煩。“以前覺得我走的太快愛人跟不上，是一件讓她很困擾的事，但現在，走的太快卻說明我的病情在好轉。”

臨床上，gMG患者個體化差異較大，病程進展不同，疾病管理難度大。長期以來，gMG的治療以經驗、專家觀點和低級別循證醫學證據為主，以傳統治療方案為主，包括膽堿酯酶抑制劑、糖皮質激素、免疫抑制劑、靜脈注射免疫球蛋白、血漿置換以及胸腺切除等，雖然在一定程度上能改善患者的肌無力癥狀，但傳統藥物在疾病控制、長期安全性等方面均存在不足，遠遠不能滿足患者需要恢復正常生活和工作的需要，患者對于更好的臨床結局和治療方式有迫切需求，加之很大一部分患者發病之時正值盛年，他們顯然期待更多。

據了解，大多數gMG患者有IgG自身抗體，其中約有75-80%為乙酰膽堿受體（AchR）抗體陽性患者。再鼎醫藥醫學事務部執行總監李想表示：“艾加莫德是全球首個具有高級別循證醫學證據支持并獲得陽性結果的FcRn拮抗劑。通過其獨特的作用機制能清除體內的致病性IgG抗體，在起效時間、療效、安全性等方面特點突出，為gMG臨床治療提供了新的有力武器。”

重癥肌無力進入生物靶向新時代，艾加莫德助力實現“雙達標”

臨床上，理想的重癥肌無力治療目標是“雙達標”狀態，在控制藥物治療副作用小的前提下達到微小狀態（MMS），即幫助患者實現疾病緩解和癥狀控制，并減輕治療副作用、提高生活質量，從而與疾病和平共處。

事實上，長期以來實現雙達標的治療目標非常困難，這也是當前重癥肌無力的治療難點。MG患者為了達到微小狀態（MMS），往往需要面對傳統藥物治療帶來的種種問題，包括治療不耐受、藥物不良反應和肝腎毒性較大、骨髓抑制、感染以及全身系統影響等。

作為近年來全球關注的熱點，以艾加莫德為代表的FcRn拮抗劑作用機制獨特，能靶向清除IgG抗體，且對非IgG免疫球蛋白影響很小，被認為是治療抗體介導自身免疫性疾病極具潛力的一類藥物。

艾加莫德在國內的獲批是基于已發表在國際權威學術期刊《柳葉刀·神經病學》的全球3期多中心臨床研究ADAPT的結果。李想表示：“臨床研究中，艾加莫德已經證實了其能夠幫助患者改善肌肉力量和生活質量，在第一個治療周期中MG-ADL改善≥2分的患者高達77.8%，QMG改善≥3分的患者高達74.2%，40%的患者在第一個周期即達到最小臨床表現，有望幫助患者實現“雙達標”的理想治療狀態，為全身型重癥肌無力患者實現‘疾病緩解+生活質量提高’帶來了新可能，有望達到‘帶病但不發病’的正常生活狀態。”

國內首個gMG患者關愛平臺上線，多方攜手助力回歸正常生活

近年來，國家高度重視罕見病患者群體，陸續出臺了一系列針對罕見病診療和防治的政策——出臺罕見病目錄、組建全國罕見病診療協作網、加快罕見病用藥審批、將罕見病治療藥物納入國家醫保……包括重癥肌無力在內的神經免疫性疾病診療在近兩年取得了明顯進步。

多年來一直關注罕見病的醫改政策專家劉軍帥表示：“重癥肌無力患者存在強烈的未滿足的醫療、生活與發展需求，具有好的治療價值的創新藥物的上市會為患者提供巨大的幫助，甚至幫助他們回歸正常生活與工作，重返社會，為社會做貢獻。但要實現這個目標，還需要各利益相關方實施積極的系統治理，協同發展，譬如探索更加適合罕見病特征的醫療保障體系建設與多方共付機制，便是其中極為重要的一項任務。”

同日，由中國初級衛生保健基金會發起、再鼎醫藥公益支持的國內首個全身型重癥肌無力患者關愛平臺——“重癥肌無力加油站”正式啟動上線。這也是國內首個MG患者全病程管理平臺,旨在為長期以來飽受疾病困擾的gMG患者賦能助力，幫助MG患者回歸正常生活和工作。

“重癥肌無力加油站”正式啟動上線

值得關注的是，該平臺上線了專業又便捷的MG-ADL（重癥肌無力日常活動量表）測評工具。這款操作簡單、可視化的行動力自測工具，能夠幫助患者及時識別病情變化。重癥肌無力的臨床癥狀隨時間而變化波動，目前臨床對患者癥狀和疾病負擔的持續評價比較困難。因此，規律和持續的病情評估對于改善患者管理及治療結局非常關鍵。2023年歐洲神經病學大會發布了一項循證專家指導共識，強烈推薦在所有臨床場景中持續使用MG-ADL評分。

中國初級衛生保健基金會健康未來公益基金負責人郭萱表示：“重癥肌無力加油站通過專業的MG-ADL測評、詳實的疾病科普、權威的專家課堂、全面的就診地圖以及真實的患者故事等，為患者賦能助力，幫助患者實現科學、高效的全病程管理。期待在多方的關注和推動下，gMG患者能開啟人生新篇章。”

再鼎醫藥首席商務官、大中華區總裁梁怡表示：“作為一家創新醫藥企業，再鼎醫藥始終立足患者需求。我們很高興看到艾加莫德正式惠及國內患者，讓不幸罹患全身型重癥肌無力的患者有了新的治療選擇，推動國內重癥肌無力治療進入生物靶向新時代。我們也非常期待攜手政府、專家、基金會及社會各界，提高患者對于創新藥物的可及性。同時，艾加莫德是再鼎布局自身免疫領域的第一款產品，目前正在其他多項自身免疫性疾病中開展臨床研究，我們也期待未來惠及更多自身免疫疾病患者。”