7月7日，國家藥品審評中心發布了《組織患者參與藥物研發的一般考慮指導原則(征求意見稿)》，廣泛征求意見，時限為自發布之日起1個月。值得關注的是，此次意見稿中首次明確了鼓勵患者參與到藥物研發的全生命周期中。

在此之前，我國尚無此類指導原則出臺。多位受訪人士在接受人民日報健康客戶端記者采訪時均表示，目前我國臨床試驗患者參與程度仍有很大提升空間，指導原則的出臺，不僅能給予廣大渴望參加臨床研究的患者及臨床研究的申辦者予指引，也會對當前國內臨床研究工作的開展起到規范的作用。

患者渴望參與臨床試驗，申辦方長期缺乏技術層面的指導

“我們接下來想深度參與和支持國內藥物的研發。”6月27日，杜氏肌營養不良患者家屬彥爸向人民日報健康客戶端記者表示，由于缺乏相應的資源和關注，目前這一想法仍無從落地。

不過，10天之后就出現了轉機，《組織患者參與藥物研發的一般考慮指導原則(征求意見稿)》發布，明確申辦方應鼓勵患者參與到臨床試驗全生命周期中來，從臨床試驗開始前、實施中以及完成臨床試驗后等各個階段，都能夠納入患者來全程參與。

“臨床研究設計涉及倫理、法規等約束，實際上，不僅患者不知道怎么參與到臨床試驗中來，作為臨床試驗的申辦方如何科學地收集患者群體的意見也長期缺乏技術層面的指導。比如，在立項之前我們一般要花3個月-1年的時間來做調研，這個過程中企業端和患者端間信息不對稱的情況非常嚴重”，一位長期從事臨床試驗相關服務的CRO負責人告訴人民日報健康客戶端記者。

他比較關注的，是此次指導原則中提出的關于臨床試驗組織方案的建議，其中一條提到，部分研究機構或者專家建立了相關疾病的患者數據庫，通過組織這部分患者參與到藥物研發設計中可提高質量和效率，“如果這一建議能夠得到標準化的規定和落實，也就意味著接下來患者組織社群、機構，特別是罕見病患者群體組織的力量將在臨床試驗的開展中得到重視。”

目前患者參與程度低，警惕用錢“買”受試者亂象

“藥物臨床試驗是一門‘從患者中來，到患者中去’的工作，但患者深度參與的臨床試驗很少。”哈爾濱血液病腫瘤研究所所長馬軍接受人民日報健康客戶端記者采訪時表示，總體來看，目前我國臨床試驗患者參與度仍然很低。

相對而言，不少發達國家早就充分認識到患者參與藥物開發的重要意義。2012年，美國FDA根據《處方藥使用者付費法案》的第五次授權，發起了以患者為中心的藥物開發(patient-focused drug development，PFDD)計劃；在2016 年頒布的《21世紀治愈法案》支持下，PFDD隨后成為了美國FDA 的一項優先事項，在監管審批的決策環節中，引入了患者的部分。

在日本，民間組織持續不斷地發出“傾聽患者組織”的呼吁。例如，日本制藥工業協會曾在2018年-2019年間陸續發布《制藥公司聆聽患者聲音，以患者為中心進行藥物開發》、《制藥公司以患者為中心開展活動的指南——聆聽患者聲音開發藥物》、《聆聽患者聲音開發藥物，面向制藥公司的交流指南》等，并開展了各類活動。

在馬軍看來，我國患者參與臨床試驗的程度低，與利益相關方對于患者參與臨床研究的價值認識不充分、患者對于藥品開發過程不了解有關，而尤為值得注意的是，在這一過程中甚至產生了以臨床試驗為幌子的逐利現象。

“部分臨床申辦者為了加快臨床試驗的進程，通過付錢給患者組織和第三方平臺‘買’受試者。在細胞藥物臨床試驗中可能存在未知的風險，只以經濟收益為目的招募患者入組，患者的知情同意權、平等權往往得不到充分保障，同時也違反了臨床試驗不得收取費用、產生利益往來的規定，導致了目前臨床試驗領域的亂象”。馬軍說。

“希望在正式出臺的指導原則中，能夠進一步明確區分‘患者’和‘受試者’，組織患者參與藥物研發而不是招募藥物臨床試驗受試者。‘患者’是自愿參與的獨立個體，擁有充分的表達權、知情同意權平等權，即使在患者家屬參與的情況下，也應當充分尊重患者個體的意愿。鑒于此，監管部門應當同時完善患者參與臨床試驗流程的監督機制，以鑒別臨床試驗開展是否符合規范，是否存在商業化運作等，規范臨床試驗的開展。”馬軍告訴記者。

組織患者參與臨床試驗需多方協作，呼吁進一步完善法律法規

“近幾年以來，臨床研究機構都在有意識地鼓勵患者主動參與到臨床試驗中來，盡管各地各個醫院之間落實速度不一，但總體已在進步。征求意見稿的發布，意味著患者在臨床試驗中的價值已經得到了監管層面進一步重視。”北京大學腫瘤醫院黨委書記、淋巴瘤科主任朱軍接受人民日報健康客戶端記者采訪時表示。

事實上，早在2021年11月19日，國家藥審中心發布的一份重磅文件——《以臨床價值為導向的抗腫瘤藥物臨床研發指導原則》中就有關于“以患者為中心”的具體表述，指導原則明確指出抗腫瘤藥物的研發，從研發立題、到開展臨床試驗設計，都應從患者需求出發，而不僅僅是患者反饋的收集和量表的開發。

朱軍告訴記者，以患者為中心的醫療服務、以患者為中心的藥物研發以及以患者為中心的臨床試驗應當是環環相扣的一個鏈條，在這一鏈條上，圍繞患者需求，需要藥企、臨床試驗中心等利益相關方共同協作。

朱軍向人民日報健康客戶端記者透露，“目前科室大約有一半的病人主動參與到了臨床試驗中來，在疫情反復的兩年多時間中，臨床試驗團隊摸索出了多樣化的醫患溝通方式，對于異地患者，在疫情受阻又需要用藥時，臨床申辦者會和中心共同協調藥物”。

在指導原則之外，作為臨床試驗的項目申辦方，上述CRO企業負責人還有著更進一步的期待，“以患者為中心的藥物開發正在發展成為藥物研發過程中必不可少的部分，但目前我國還沒有具體的關于將患者視角引入醫藥產品開發的法律法規，僅有指導原則而沒有法律的界定，就意味著很難在監管決策中實施。期待在不久的將來，監管能進一步從立法上提供依據，突出患者在藥品開發和療效評價中的重要性。”（譚琪欣）