5月9日，國家藥監局發布了《中華人民共和國藥品管理法實施條例(修訂草案征求意見稿)》，其中關于罕見病的條例列入了，“鼓勵開展已上市藥品針對罕見病的新適應癥開發，對臨床急需的罕見病藥品予以優先審評審批。”“對批準上市的罕見病新藥，在藥品上市許可持有人承諾保障藥品供應情況下，給予最長不超過7年的市場獨占期，期間不再批準相同品種上市。藥品上市許可持有人不履行供應保障承諾的，終止市場獨占期”。

“這是一個振奮人心的好消息，對罕見病患者、罕見病研發市場都是福音，是罕見病藥品領域的重磅激勵政策。”國家衛健委第二屆罕見病診療與保障專家委員會委員、山東大學公共衛生學院教授李順平在接受人民日報健康客戶端記者采訪時表示，市場獨占期是現在美國、歐盟等國通行的罕見病藥品激勵措施，此前國家藥監局批準的三批境外臨床急需用藥中超過半數為孤兒藥，罕見病用藥審評審批一直有綠色通道機制，但此次是以正式的實施條例形式進行規范管理。

國際孤兒藥市場獨占期為7到10年，此次鼓勵措施與發達國家基本持平

罕見病發病率低，罕見病藥品具有需求量小、費用高、替代品少等特點，也常被稱為“孤兒藥”。對于創新藥企來說，孤兒藥的盈利問題是他們考量生產研發的一個重要因素。“罕見病藥品市場相對較小，有些罕見病患者只有幾百、幾千例，在缺乏激勵政策的情況下，很多企業不愿意參與研發。七千余種罕見病中95%仍缺乏有效的干預措施，鼓勵研發上市，是罕見病治療領域的一個重要需求。”李順平介紹。

記者查詢發現，1983年美國《孤兒藥法》(Orphan Drug Act)發布以來，日本、歐盟等也相繼出臺了和罕見病用藥相關的法律法規。美國在《孤兒藥法》中規定，一般情況下，罕見病新藥可以享有最長7年的市場獨占期，日本、歐盟的法條中罕見病醫藥產品上市后可以獲得最長達10年的市場獨占期。此次國家藥監局發布的征求意見稿中“最長不超過7年的市場獨占期”與發達國家基本持平。

罕見病藥品政策不斷完善，或將帶來孤兒藥研發領域的重新洗牌

自2018年5月國家衛健委等五部門聯合印發《第一批罕見病》目錄以來，多位罕見病專家呼吁建立更加完善的罕見病藥品醫療保障機制。在國家醫保局2021年9月對政協委員的答復函中提到，國內上市的罕見病用藥中有40余種已被納入國家醫保藥品目錄。

李順平表示，此次的激勵措施有利于企業進行長遠布局，對于現在部分企業無序扎堆某些適應癥的資源浪費及市場亂象有一定調節作用，或將帶來孤兒藥研發領域的重新洗牌。接下來還有一系列的孤兒藥政策可能有待完善，比如科研支持、申報減免政策、孤兒藥資格認定政策、成立罕見病專業辦公室統一管理等。“罕見病藥物研發是一個長期的過程，從研發到最后的落地還有很長的一段路要走，但對于患者及整個罕見病行業來說，國家的鼓勵措施都是一件好事。”李順平說。(徐詩瑜)