“我國罕見病發病人數約超2000萬，很多國外已上市的相關藥品在我國尚未獲批準入，導致患者用藥難。”全國兩會期間，全國政協委員鞏漢林提交《關于完善進口罕見病類藥品審批機制，解決病患需求的提案》，建議建立罕見病診療科室，做好罕見病藥品審評審批，解決罕見病患者的用藥難題。

鞏漢林表示，罕見病的發病率和患病率雖然極低，但我國人口基數大，罕見病在中國仍有較大群體。因此，罕見病既是醫學問題，也是社會問題。目前，國外針對一些罕見病的藥品均有上市，但有些藥品在我國尚未獲批準入。

此前《健康時報》記者報道，因為缺藥，1000多位罕見病患兒家屬聯名向全社會求助氯巴占藥物。患兒家屬表示，他們的孩子患上了嬰兒痙攣癥、Dravet綜合征、LGS綜合征、大田原綜合征等罕見癲癇性腦病，且大部分已經面臨斷藥風險。

鞏漢林表示，該藥在國內未獲許可，罕見病患者如果想治病，只能采取非正常渠道由海外代購，并伴有“涉嫌走私、運輸、販賣假藥(毒品)”的風險。

“管控‘氯巴占’法理必行，患者需‘藥’救命也應勢在必行”。鞏漢林建議，以我國醫療領域唯一對外開放的“醫療特區”——“博鰲樂城國際醫療旅游先行區”現有的相關罕見病醫療院所為基礎，建立罕見病診療科室，做好罕見病審評審批。

同時，用好、用活國家賦予樂城先行區“先行先試”政策，會同國家藥監局建立罕見病藥品、特別是國家藥監局嚴控的精神類管制藥品的進口審批機制。采取由醫院、代購企業向相關政府部門申請，再從國家層面授權給相關醫院、代購企業，給予特殊通道采購權，并按照實際需求規定相應的采購量，放入國家相關藥品庫中，以保證患者的用藥，解決罕見病患者、尤其是“氯巴占”類性質藥品的用藥難題，維護好罕見病患者基本醫療權益，使他們不在鋌而走險中拯救生命。

“不要讓電影《我不是藥神》中的情景重演，確保生命至上。”鞏漢林說。(陳龍飛)