2021年國家醫保藥品目錄調整中，7種罕見病用藥通過談判方式進入醫保目錄中。罕見病又稱“孤兒病”，是指那些發病率很低、很少見的一類疾病，一般為嚴重的、慢性的、遺傳性疾病，且常常危及生命。在罕見病領域，普遍存在科研投入少、診斷率低、缺乏有效治療手段，絕大部分罕見病患者和家庭都面臨著“病無所醫”“醫無所藥”“藥無所保”的困境。

7種罕見病用藥納入目錄

畫面中的孩子得了一種罕見病，脊髓性肌萎縮癥（SMA），由于脊髓前角及延髓運動神經元變性，導致近端肢體和軀干進行性、對稱性肌無力和肌萎縮的神經變性病，脊髓性肌萎縮癥已被納入國家衛健委等五部門聯合發布的《第一批罕見病目錄》。

該病在歐美人群存活新生兒中的發病率約為1/10000，攜帶者頻率1/40—1/50，位居2歲以下兒童致死性遺傳病的首位。據估算，我國新生兒SMA患者每年新增1200人，存量患者約3萬人。隨著病情的進展，肌無力可進一步導致骨骼系統，呼吸系統、消化系統及其他系統異常，其中呼吸衰竭是最常見的死亡原因。

很多患兒家長帶著孩子們四處求醫。治療這種罕見病的藥物諾西那生鈉注射液在今年的醫保目錄藥品談判中。

小馨悅的媽媽 李笑笑：當時公布了價格，69.7萬元一針，第一年需要打6針，到第二年降到55萬一年，我們就又等了半年。等到商業保險可以報銷10萬，青島有個大病可以報20萬，就是報銷30萬塊錢，我們自己可以掏25萬的時候，我們才選擇給她打這個針。希望國家政府部門給我們一部分補貼，對于我們來說也是減輕一下經濟壓力的負擔。

而經過這次國家醫保藥品目錄談判后，這款藥品不僅降價，更能夠納入醫保報銷范圍內容，這將極大減輕患兒家庭的就醫負擔。

談判現場再現“靈魂砍價”

罕見病患者的用藥一直是國家醫保藥品目錄調整過程中重點關注的品種，從2019年國家醫保藥品目錄常態化調整以來，每年都會有罕見病用藥品種通過談判的方式進入醫保目錄，累計已經達到45種。治療罕見病脊髓性肌萎縮癥的藥物諾西那生鈉注射液，就在今年的談判品種中，在這場談判中，雙方用了一個半小時，企業談判代表進行了8次商量。

（原標題：7種罕見病用藥納入醫保目錄 一藥品“靈魂砍價”現場企業代表商量8次）