近日，一名女童小花(化名)住院4天花費55萬元引起熱議。據健康時報9月4日報道，2個月前，不滿2歲的小花在西安交通大學第二附屬醫院兒童病院確診為脊髓性肌萎縮癥(SMA)。經患者家屬同意，醫生在救治過程中使用了一種昂貴的罕見病特效藥物——諾西那生鈉注射液。

小花的住院收費票據顯示，四天一共花費553639.2萬，其中西藥費550177.2元。高達55萬元的天價罕見病藥物，再次被推上了熱搜。治療藥物貴在哪兒?

患兒家長在9月4日接受健康時報記者采訪時已表示，票據照片在不知情的情況下流出，他們知情并同意用藥，醫院沒有多收一分錢。

諾西那生鈉注射液并非首次因“天價”而引發關注。官網產品介紹頁信息顯示，2016年12月23日，諾西那生鈉注射液獲FDA批準上市，并被授予孤兒藥資格。作為全球首個，也是唯一一個SMA精準靶向治療藥物，諾西那生鈉注射液具有突破性的臨床價值，其最終的臨床研究結果顯示，51%受治療SMA兒童的運動功能、生存率明顯改善。

但盡管如此，其問世初期，昂貴的價格還是引起了患者、保險公司和監管方對藥物定價的強烈質疑，并導致了渤健公司的股價短暫下跌。諾西那生鈉注射液的美國定價為12.5萬美元/針，首年需要注射6次，治療費用約75萬美元，第二年的費用降低一半至37.5萬美元。

華盛頓州衛生保健部門的首席藥劑師唐娜·沙利文曾公開發表對這一高昂定價的不滿，她認為，“雖然該藥給SMA患者帶來了一些希望，但這一巨額的成本將會給華盛頓州的醫療補助預算帶來巨大壓力，這可能導致立法者不得不削減其他可選的醫療補助服務。”

為何諾西那生鈉定價這么貴?“這個定價是經過充分考慮的，諾西那生鈉的定價策略與其他罕見病孤兒藥并無二致，它的價格主要是基于對藥品前期投入，臨床價值的充分評估，以及渤健可持續地投入其他創新藥研究項目的需要。”就在諾西那生鈉獲FDA批準上市后不久，2016年12月29日，渤健公司的發言人Matt Fearer在接受美國哥倫比亞廣播電視網采訪時如此回應外界對于藥物定價的爭議。

一份發表在《美國醫學會雜志》上的報告所提出的統計結果顯示，在2009年至2018年期間，開發一種新藥的中位資本化成本為9.853億美元(6.836億美元至12.289億美元)，而平均總資本化成本高達13.59億美元(10.425億美元至16.75億美元)。

此外，根據全球生物技術行業組織BIO、Informa Pharma Intelligence以及QLS聯合發布的報告，過去十年(2011年-2020年)，9704個藥物臨床開發項目中從1期臨床到獲得美國FDA批準上市所需要的時間平均為10.5年。而罕見病藥物開發所面臨的境況則更為復雜，從臨床到獲批，罕見病治療藥品比其它藥品長四年。與此同時，罕見病藥品臨床試驗具有樣本量小、異質性大、難招募等特點，使得在臨床試驗的任何一個階段，臨床試驗篩查和隨機入組失敗率都明顯更高。（譚琪欣）