近日，西安交大第二附屬醫院一張55萬元的醫院收費票據在網上引來關注。票據顯示，一名1歲幼女從今年8月17日開始，住院4天直到8月21日，花費55萬元。其中床位費620元，化驗費930元，護理費80元，檢查費1555元，診查費120元，西藥費550177.2元。

該票據在網上引起爭議，9月4日下午，健康時報記者分別采訪到了醫院和患兒家屬，均表示，網上的收費單是不知情的情況下流傳出去，治療完全符合指南，也是很有必要的。

藥費55萬，是因為患兒患了罕見病，藥費本身昂貴

著名兒童神經疾病專家、西安交大二附院小兒內科神經康復學組帶頭人黃紹平教授介紹了這位小患兒的救治情況，2個月前，不滿2歲的小花(化名)因四肢無力，運動落后，來到西安交通大學第二附屬醫院兒童病院求診。兒童病院神經專業專家團隊對小花進行了基因診斷，最終確診為脊髓性肌萎縮癥(SMA)。黃紹平教授介紹，SMA是一類由脊髓前角運動神經元變性導致肌無力、肌萎縮的罕見疾病，發病率大約萬分之一。若不積極治療，小花將逐漸出現多系統的功能損害，最終會出現呼吸衰竭，隨時有生命終止的可能。

醫生在救治過程中使用了一種昂貴的罕見病藥物——諾西那生鈉，該藥在國內售價高達55萬元，也是唯一用于治療罕見病脊髓性肌萎縮的特效藥。

黃紹平教授介紹，西安交大二附院是“中國SMA診治中心聯盟”首批成員單位，也是西北五省唯一一家兒童SMA診療中心，目前已累積了多名SMA患兒治療經驗。

治療科學且符合指南

黃紹平教授介紹，嬰幼兒期起病的患兒，很大概率無法活到2歲。其診治需要兒童神經專業、呼吸專業、骨科/脊柱專業、康復專業、臨床營養專業等多學科的綜合管理和評估，最大程度改善患者的生活質量。根據小花的臨床表現及基因檢查結果，依據中華醫學會遺傳學分會遺傳病臨床實踐指南撰寫組發表的《脊髓性肌萎縮的臨床實踐指南》對小花進行了救治。

諾西那生鈉是全球首個精準靶向治療SMA的藥物，通過提高SMA患者的SMN蛋白水平，改變疾病的進程并改善預后。從2016 年 12 月 23 日，美國 FDA 批準諾西那生納上市至今，諾西那生納仍是唯一被獲批治療 SMA 的藥物，也是我們常說的“孤兒藥”。

諾西那生鈉在2019年2月份經過國家藥品監督管理局引進國內，當年就在西安交大二附院兒童病院SMA診療中心用于臨床治療該病患兒。

在美國，諾西那生納的定價為 12.5 萬美元/針(約合人民幣 86 萬)，首年費用 75 萬美元(約合人民幣 521 萬)，之后每年花費 37.5 萬美元。在國內，這一價格是近人民幣 70 萬元/針，首年的費用約為 400 萬元人民幣，其后每年約 200 萬元。

患兒家長：知情并同意用藥，感謝醫護人員救治

對于此事在網上引起的波瀾，患兒小花的媽媽向健康時報記者表示，網上流傳的醫院收費票據的照片在其不知情的情況下流傳出去的。“我孩子得的脊髓性肌萎縮癥，需要用進口藥諾西那生鈉治療，用藥是我同意的，我很感謝交大二附院救了我孩子得命，交大二附院的醫生和護士對患者真的很好，這個藥品交大二附院沒有多收一分錢，大家也可以在網上去查藥品的價格。”

同時小花的媽媽對于收費單的流出和炒作也表示不滿，“麻煩大家不要捕風捉影，多核實一下，拿一生病的孩子當炒作工具，不負責的行為已經影響到一個普通家庭的正常生活。” （姚欣然）