原標題：罕見病藥物國內一針70萬國外只要280元？廠商這么解釋

渤健生物回應旗下脊髓性肌萎縮癥（SMA）治療藥物諾西那生鈉注射液的價格問題。

8月6日，渤健中國通過官方公眾號發布消息稱，已經注意到近日部分媒體對于脊髓性肌萎縮癥（SMA）治療藥物諾西那生鈉注射液的報道，41澳元不是諾西那生鈉注射液在澳大利亞的藥品價格，在中國該藥目前屬于自費藥物。

近期有媒體報道，治療脊髓性肌肉萎縮癥藥物諾西那生鈉注射液在國內一針的價格高達70萬元，而在澳大利亞只需要41澳元，約合人民幣280元。

8月5日，國家醫保局信訪辦一工作人員面對媒體采訪時表示，該藥物目前在國內處于市場壟斷的情況，價格也一直居高不下，已被納入醫保談判日程。

對于同一款藥物不同的價格，渤健中國強調，藥品價格和藥品報銷后患者自付費用，是兩個完全不同的概念。據澳大利亞藥品福利計劃（The Pharmaceutical Benefit Scheme - PBS）網站的公開信息，諾西那生鈉注射液已被納入藥品福利計劃，藥品的政府采購單支價格為11萬澳元（約合55萬元人民幣），患者自付費用為41澳元。41澳元不是諾西那生鈉注射液在澳大利亞的藥品價格。

截至2020年6月30日，諾西那生鈉注射液已在全球50個國家和地區獲批，并在40多個國家和地區獲得了報銷，而在中國目前屬于自費藥物。

對于醫保談判問題，渤健中國表示，根據國家相關規定，參加2019年國家醫保談判的藥品必須是2018年12月31日前獲得批準的藥品。諾西那生鈉注射液于2019年2月獲批，不符合參加2019年國家醫保談判的條件，因此并未參加2019年國家醫保談判。

渤健是一家美國全球生物技術公司，總部位于馬薩諸塞州劍橋市，成立于1978年，旗下的諾西那生鈉注射液是全球首個獲批的SMA治療藥物，2016年12月獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）批準，并在2019年2月獲批在中國上市。

渤健中國強調，渤健深刻理解應對支付挑戰對中國SMA患者群體的重要性和迫切性。2019年5月31日，中國初級衛生保健基金會宣布SMA患者援助項目正式啟動，援助藥物由渤健公司捐贈。該項目幫助SMA患者第一年的治療費用相比全自費節省約2/3，之后每年的治療費用與全自費相比可節省約一半。截至目前，全國已有80多位SMA患者在援助項目的幫助下獲得了藥物治療。

此外，渤健還一直與國家和地方政府相關部門保持積極溝通，呼吁建立多方共付機制，以進一步提升中國SMA患者藥物可及性。

渤健的諾西那生鈉注射液曾是唯一治療SMA的藥物，2018年該藥為渤健貢獻了17億美元的銷售額，2019年該藥的收入比2018年增長22%，達到21億美元，其中在美國增長9%，至9.33億美元，在美國以外增長34%，至12億美元。

2019年5月24日，諾華旗下同樣用于治療SMA的藥物Zolgensma也被FDA批準上市，因定價高達210萬美元，被稱為“全球最昂貴藥物”。

今年7月21日，渤健曾宣布將開啟一項新的四期臨床試驗。該實驗將針對已經接受過諾華公司Zolgensma藥物治療但療效不佳的脊髓性肌萎縮癥（SMA）嬰兒及兒童患者，評估渤健開發的SMA藥物在這一群體中的臨床效益和安全性，旨在探討該藥是否能夠帶來額外的療效。